瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日与生物制药PureTech Health达成一项多年合作协议，利用PureTech公司乳源外泌体平台技术，用于罗氏反义寡核苷酸（AON）平台所开发的药物。乳源外泌体技术有望帮助克服基于寡核苷酸的药物开发中所面临的最大的挑战之一：核酸口服给药。

根据协议条款，PureTech将收到一笔总额达3600万美元的预付款、研究支持及早期临床里程碑款项，同时将有资格获得总额可能超过10亿美元的开发、监管、商业化里程碑款项及未公开具体数量种类产品的特许权使用费。

PureTech公司的乳源外泌体技术非常独特，可促进复杂荷载物如核酸、肽和小分子的口服给药。这些外泌体被认为通过淋巴系统运输，并有可能以新颖的方式实现免疫细胞靶向。

含有脂质、蛋白质和核酸混合物的外泌体，在细胞间通讯和大分子在细胞和组织间的转运中起着关键的生理作用。哺乳动物来源的外泌体具有作为各种药物（特别是核酸）载体的潜力，因为相比目前使用的各种合成聚合物，它们的天然成分可能提供优异的耐受性。大多数来源的哺乳动物外泌体不适合或不具有用作口服药物载体的可行性，这是因为它们在通过胃和小肠恶劣生理条件下缺乏稳定性。然而，乳源外泌体已经过自然特殊进化，可以完成负责生物分子口服运输的任务。

利用乳汁外泌体用于核酸及其他生物制剂的口服给药

PureTech首席科学官Joseph Bolen博士表示，乳汁外泌体代表着一个重要的机会，有望解决大分子和复杂小分子口服生物利用度方面的长期挑战。鉴于乳源外泌体的自然生物特性，该技术具有独特的优势，使基于寡核苷酸的治疗剂和其它基于核酸的治疗剂（如反义寡核苷酸）的口服给药成为可能。

乳源外泌体是进化上保守的独特微泡类别，其在穿过胃和胃肠道途中保持其内含的核酸和蛋白质的完整性，它们可以在局部发挥作用或被运送到循环系统中。此外，乳源外泌体似乎比其他天然存在的外泌体更稳定，其在酸性条件下以及在其它类型外泌体通常不稳定的其他恶劣条件下表现出稳定性。

受乳源外泌体独特属性的灵感激发，PureTech利用乳源外泌体来实现蛋白质、多肽、核酸治疗剂以及目前被分类为非口服的小分子药物的口服给药。临床前研究已经证明本身口服无效的药物在经乳源外泌体递送后变得口服有效。（生物谷Bioon.com）

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