近日，南京传奇生物科技有限公司（以下简称：南京传奇）与强生制药子公司杨森制药（以下简称：杨森）共同开发并商业化的、基于 BCMA 靶点用于治疗多发性骨髓瘤的药物JNJ-68284528（LCAR-B38M），获得欧洲药品管理局（EMA）优先药物认定（PRIME）资格！

这是中国首个获得EMA优先药物认定资格认证的CAR-T产品！获此认定后，该产品将会在临床开发方面获得EMA的大力支持，并有望早日上市，惠及更多患者。

PRIME的二三事

EMA效仿FDA的突破性药物（Breakthrough Therapy），于16年3月7日正式推出了优先药物（Priority Medicines，PRIME）通道。

PRIME是指对于一些医疗需求未得到满足的疾病，能够提供比现有药物更明显的治疗优势，或者能够为无药可用的患者提供潜在临床获益的药物。一个药物若想获得PRIME资格，首先在早期临床阶段就显示出比现有药物更明显的治疗优势或临床获益。

一个药物一旦被授予PRIME资格，EMA便会采取以下措施：

委派一名来自人用药品委员会（CHMP）的专员为研发企业提供持续的技术支持，与企业沟通提交上市申请前的一切技术问题。若药物同时被认定为先进治疗药物，EMA则会委派来自先进治疗药物委员会（CAT）的成员继续跟进。

组织CHMP/CAT专员、EMA多学科专家小组及相关方召开启动会议，为药物的总体研发方案和注册策略提供指导。

为企业安排与EMA沟通的专属时点。

在关键的研发里程碑为企业提供科学建议，与更多的利益相关方（如健康技术评估组织）接洽以帮助患者更早获得新药。

在提交上市申请时与企业确认获得加速审评的可能性。

据悉，截至2019年3月28日，EMA共收到来自SME（微型、小型和中型企业）、学术机构和其他机构的236项PRIME申请，拒绝了175项（74%），8项超出认定范围，最终授予了53项（23%）。

肿瘤、神经疾病、血液疾病是申请数量和授予数量最多的3个领域。从这个比例来看，能获得PRIME资格还是很不容易的，LCAR-B38M CAR-T正是其中之一。

LCAR-B38M CAR-T

那么，LCAR-B38M CAR-T为何能获得PRIME资格？

南京传奇成立于 2014 年，为港股上市企业金斯瑞生物科技有限公司旗下子公司。

2017年6月，在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，南京传奇凭借CAR-T治疗复发难治性多发性骨髓瘤病人的早期临床试验数据达到100%客观缓解率惊艳了全场，引起了强烈的国际反响。

2017年12月，强生公司与南京传奇签署了共同开发针对多发性骨髓瘤的CAR-T细胞疗法全球战略合作协议，并支付了3.5亿美元的预付款，共同开发、生产和销售LCAR-B38M，大中华区杨森和南京传奇以3：7的比例共同承担成本和分享收益，其他地区则5：5比例分。这是迄今为止中国制药公司对外授权合作获益金额最大的事件。

2017 年 12 月 11 日，LCAR-B38M 正式获得 IND 受理。

2018年3月13日，南京传奇正式收到由国家食品药品监督管理局授出的有关LCAR-B38M CAR-T细胞制剂用于自体回输的临床试验批件，也成为我国首个获批临床的CAR-T疗法。

2018年5月底，美国FDA授权强生开展LCAR-B38M 针对复发、难治性多发性骨髓瘤的1b/2期临床试验，成为首个获得FDA 批准的中国自主研发的细胞疗法。

2018年12月，美国血液学会（ASH）2018年会上，南京传奇和杨森提供了LCAR-B38M（NCT03090659）1/2期开放标签研究的最新结果。57例既往接受过1~9线治疗的多发性骨髓瘤患者，中位随访时间12个月，ORR为88%，42名患者实现CR（74%），2名患者达到了很好的部分缓解（4%），6名患者达到了部分缓解（11%）。应答持续时间为16个月，达到CR的患者的DOR时间为22个月。中位PFS为15个月；CR患者的PFS为24个月。中位OS未成熟。

目前，JNJ-68284528（LCAR-B38M）临床试验正在中美两地快速开展，2期确证性试验（NCT03758417）正在积极招募受试者，以进一步评估LCAR-B38M治疗晚期复发或难治性多发性骨髓瘤患者的效果。

南京传奇首席执行官许远博士表示，尽管最近取得很多进展，但多发性骨髓瘤仍然未能治愈。业界不断开发创新的治疗方法变得至关重要。EMA能认识到LCAR-B38M的创新性及在复发/难治性骨髓瘤方面的治疗潜力，让全行业都备受鼓舞。

当然，我们也期待越来越多的产品能获得国际认可，能够跻身PRIME优先药物通道！以期能够获得EMA更多的研发指导，从而加速评估，缩短上市时间，更快推向市场，惠及更多患者！(生物谷Bioon.com）

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