2021 年9月7日，NeuExcell Therapeutics 和 罗氏集团子公司Spark Therapeutics （RO、ROG；OTCQX；RHHBY）宣布了一项基因治疗合作协议，旨在为亨廷顿舞蹈症（HD）患者开发一种安全有效的治疗方法。
根据协议条款，Spark Therapeutics 将获得 NeuExcell专有的神经再生基因治疗平台的使用权。NeuExcell 的研发团队将与 Spark Therapeutics 密切合作以推进该计划。根据期权许可，NeuExcell 将获得高达约 1.9 亿美元的预付款、许可费、研发和销售里程碑付款以及产品特许权使用费。根据本协议，Spark Therapeutics 享有NeuExcell 的 HD 计划的全球独家授权许可。

HD 是一种无法治愈的遗传性脑部疾病，由 第4 号染色体上的单个缺陷基因引起。由于该疾病影响大脑的不同区域，因此会影响运动、行为和认知功能。HD患者行走、思考、推理、吞咽和说话会变得越来越困难，最终将需要全职护理，另外，与 HD 相关的并发症通常也是致命的。

NeuExcell Therapeutics 首席执行官 Ronald Lorijn 说：“我们很高兴与 Spark Therapeutics 合作。他们拥有开发基因疗法的专业知识和能力，这些疗法可能有减缓、阻止或治愈神经系统疾病的潜力，并致力于提高 AAV 工程的行业标准，因而Spark是我们理想的合作伙伴来加速推动 HD 计划”。

“Spark Therapeutics 一直在为患者寻找有潜力的突破性疗法，包括亨廷顿舞蹈病患者，来挑战难以避免的遗传疾病。我们期待与 NeuExcell 合作并探索他们独特的神经再生基因治疗平台。” Spark Therapeutics 首席科学官 Federico Mingozzi 博士说。

NeuExcell Therapeutics联合创始人兼首席科学顾问陈功教授说：“既往普遍认为哺乳动物的成熟神经元不能被替换，因此脑部疾病的治疗方法往往侧重于减缓疾病的进展。 NeuExcell Therapeutics 可能已经找到了再生神经组织的新方法。我们的神经再生基因治疗平台是基于转录因子介导的转分化技术而构建。该平台旨在将内源性胶质细胞原位直接转分化为功能性的新神经元。这些胶质细胞围绕着神经元，并且在神经元受伤或死亡后通常会产生应激反应。虽然神经元不能分裂自我再生，但胶质细胞在损伤部位可以分裂再生，因此是产生新神经元的可持续来源，并且能够产生大量的新神经元，从而达到有临床意义的治疗效果。 NeuExcell 正在开发基于腺相关病毒 (AAV) 的神经再生基因疗法，能够在神经变性部位原位再生功能性新神经元。”

“为了打破遗传疾病给患者和家庭所造成的障碍，Spark需要与志同道合的伙伴合作，将创新技术与我们先进的专有 AAV 载体平台相结合”，Spark Therapeutics 的首席商务官Joseph La Barge说， “利用我们在基因治疗开发方面的专业知识和 NeuExcell 的神经再生基因治疗平台和能力，我们可以共同努力，为亨廷顿病患者提供有潜力的新型基因疗法。”

Spark Therapeutic 针对中枢神经系统的先进专有 AAV 载体平台对 HD 研发计划有显著的优势。 多年来，Spark Therapeutics 一直处于基因治疗研究的前沿，在该领域拥有广泛的知识和能力，可用于推动 HD 计划的发展。

小编推荐会议  2021基因治疗与核酸药物开发高峰论坛

http://meeting.世联博研Bioexcellence/2021Gene