蓝鸟生物（bluebird bio）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已延长了其2款慢病毒载体基因疗法生物制品许可申请（BLA）的审查期，分别为：Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel，含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞）治疗β地中海贫血，以及Skysona（elivaldogene autotemcel，eli-cel，Lenti-D）治疗脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）。beti-cel和eli-cel的《处方药用户收费法（PDUFA）》目标日期分别为2022年8月19日和2022年9月16日。

根据蓝鸟生物发布的公告，FDA延长beti-cel和eli-cel的PDUFA目标日期，以便有时间审查该公司先前根据FDA信息请求提交的其他临床信息。该信息被认为是一项重大修订。FDA审查时间的延长与beti-cel或eli-cel的新安全事件无关。

2021年11月，美国FDA受理了beti-cel的BLA，同时还授予了优先审查：该药是一种潜在变革性的一次性基因疗法，用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的全部基因型β-地中海贫血（β-thalassemia）成人、青少年、儿童患者。β-地中海贫血是一种严重的遗传性疾病，由β-珠蛋白基因突变引起，可导致成人血红蛋白（Hb）显著降低，这会导致严重贫血和终生依赖红细胞输注。

2021年12月，美国FDA受理了eli-cel的BLA，同时还授予了优先审查：该药是一种一次性基因疗法，用于治疗年龄在18岁以下的脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。CALD是一种罕见的神经退行性疾病，主要影响年幼儿童，可迅速导致进行性、不可逆转的神经功能丧失和死亡。

如果获得批准，beti-cel和eli-cel将成为美国市场用于治疗严重遗传性疾病的首批慢病毒载体基因疗法。

CALD（点击图片查看大图，图片来源于文献：DOI:10.3892/etm.2019.7804）

Zynteglo是全球首个治疗β-地中海贫血的基因疗法，于2019年5月获得欧盟有条件批准，该药是一种一次性基因疗法，可解决疾病内在遗传病因，用于治疗：适合造血干细胞（HSC）移植但没有人类白细胞抗原（HLA）匹配的HSC供体、年龄在12岁以上、非β0/β0基因型输血依赖性β-地中海贫血（TDT）患者。

Zynteglo将改良版本的β珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞（HSC）中，以纠正作为β-地中海贫血标志性的成人血红蛋白的缺陷或缺失。一旦Zynteglo回输体内后，患者就拥有了βA-T87Q-珠蛋白基因，有潜力在体内产生足够水平的由Zynteglo衍生的成人血红蛋白（HbAT87Q），从而消除输注红细胞的需求。

Skysona是全球首个治疗CALD的基因疗法，于2021年7月获欧盟批准，该药是一种一次性基因疗法，可解决疾病内在遗传病因，用于治疗：携带ABCD1基因突变、没有HLA匹配的同胞造血干细胞（HSC）供体可用的早期CALD患者。Skysona专门设计用于治疗这种不可逆神经退行性疾病的根本病因，并稳定神经功能。（生物谷Bioon.com）

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