中国苏州、美国加利福尼亚州帕罗奥图，2021年5月20日 — 亘喜生物科技集团（纳斯达克股票代码：GRCL；简称“亘喜生物”）一家致力于开发高效、经济的细胞疗法用于癌症治疗的全球临床阶段生物制药公司，近日宣布将在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会及2021年欧洲血液学协会（EHA）大会期间发表关于GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的一项多中心、首次人体试验的最新临床研究结果。

GC012F是一款基于亘喜生物FasTCAR专利技术平台开发的BCMA/CD19双靶向自体CAR-T细胞疗法，具备“次日即可完成生产”的优势。目前，该候选产品正在一项由研究者发起的I期临床试验中进行评估。

截至2021年1月12日，该研究的三个剂量组共计入组19例多发性骨髓瘤患者，其中最高剂量水平为3×105细胞/公斤体重，以上患者都符合经过多轮治疗后复发/难治性标准。后续（2020年ASH年会公布数据后）入组的患者，都接受了最高剂量水平的治疗。

早期客观缓解率（ORR）高达94.7%（18/19），所有应答均显示获得了极佳的部分缓解（VGPR），乃至严格意义上的完全缓解（sCR）；所有剂量组的数据，均呈现出快速、深入、持久的治疗效果。

在最高剂量组中接受治疗的全体患者（n=9）均取得微小残留病灶阴性-严格意义上的完全缓解（MRD- sCR）。

19例患者中有18例（94.7%）属于mSMART 3.0指南中定义的高危患者，患者的中位既往治疗线数为5次。

94.7%（18/19）的患者曾三重暴露于PI、IMiD和至少第三种治疗方案，包括抗CD38靶向疗法。

GC012F的安全性与此前观察结果一致，主要出现的是低级别的细胞因子释放综合征（CRS）（84%的患者为1/2级；11% 的（n=2）患者为3级），并未出现4级或5级CRS；在19例患者中均未观察到免疫效应细胞相关神经毒性（ICANS）。治疗期间发生的不良事件（TEAEs）主要表现为血细胞数减少和AST增加。所有TEAEs经标准治疗后均得到缓解。

该研究还将持续针对GC012F治疗患者过程中的有效性和安全性展开评估。

“很高兴看到初期入组患者的随访情况与后续入组患者的治疗效果间的相互佐证，不但印证了我们去年在ASH年会上公布的研究成果，更进一步明确了GC012F双靶向自体CAR-T细胞疗法出色的安全性及有效性，包括针对高危患者。”亘喜生物首席医学官Martina Sersch博士表示：“高危患者通常极难治疗，而此项研究中最高剂量组的所有患者都达到了MRD阴性sCR状态，且在接受GC012F输注后六个月乃至更长时间都保持着深度应答。以上振奋人心的研究数据，为高危患者（包括对标准治疗方案不产生/不持续应答的患者）带来了全新的希望。接下来，我们计划在全球范围内推进此项研究，包括推动其成为更优先的治疗选择。期待在不久的将来，与大家分享更多动态。”

GC012F研究者发起的临床研究（IIT）共同主要研究者，上海长征医院杜鹃教授表示：“多发性骨髓瘤（MM）是一种极难治疗的恶性血液肿瘤。全球约有75万名多发性骨髓瘤患者 ，每年新增患者约16万名 ，且呈逐年上升趋势。其中，高危患者占比达到20%-30% ，通常预后较差，并伴随更高的早期复发风险、较短的无进展生存期和总生存期。此次，我们欣慰地看到亘喜生物的BCMA/CD19双靶向自体CAR-T细胞疗法GC012F，针对复发/难治的多发性骨髓瘤患者的长期随访结果呈现出优异的有效性和安全性；且得益于FasTCAR平台优势，显着缩短了临床治疗等待时间，为更多患者点燃生命的希望。”

GC012F研究者发起的临床研究（IIT）共同主要研究者，上海长征医院傅卫军教授表示：“非常高兴看到既去年我们在ASH会议上以口头报告形式公布GC012F的首次人体试验数据后，该项研究再次取得积极进展，此前的结果得到进一步验证；这也让我们看到了亘喜生物FasTCAR平台与Dual CAR技术良好的应用前景。随着研究不断深入，该款创新型BCMA/CD19双靶向自体CAR-T细胞疗法对于多发性骨髓瘤患者，尤其是高危患者所带来的临床获益正不断显现，期待此项研究能继续取得更多成果，争取早日满足复发/难治性多发性骨髓瘤患者迫切的治疗需求。” (生物谷世联博研Bioexcellence）

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