2022-05-27至2022-05-28
上海
-Ionis制药公司近日宣布，其合作伙伴罗氏（Roche）正在设计一项新的2期临床试验，评估反义RNA药物tominersen（前称：IONIS-HTTRx，RG6042）治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）。罗氏将在未来的科学会议上分享这项新的2期试验设计的更多细节。在3期GENERATION HD1研究停止给药后，探索性事后分析表明：tominersen可能有...
一名57岁患有心脏病的美国男子接受了首例转基因猪心脏移植手术，手术三天之后状况良好。这例具有历史意义的手术在马里兰大学医学院进行，同时这例器官移植手术首次证明转基因动物心脏可以像人类心脏一样发挥作用，而不会立即被人体排斥。患者大卫·贝内特被医院判定无法进行常规心脏移植，在走投无路的情况下，他选择了异种器官移植，手术之后，患者状况良好。对此，南京医科大学异种移植重点实验室主任戴一凡教授表...
2022 年1月10日，拜耳集团与 Mammoth Biosciences公司（简称Mammoth）今日宣布一项战略合作与选择权协议，旨在利用 Mammoth 的 CRISPR 系统开发体内基因编辑疗法。目前Mammoth公司正在利用自然多样性驱动下一代CRISPR产品。Mammoth公司开创性的基因编辑技术是一项关键技术，同时也是单独的治疗方法。它将极大地增强拜耳的创新能力，更快地开发能为患者带...
基因，就像是指挥官手里拿着的建筑总图纸，调控着生物体的一切生命活动。这份施工的图纸决定了整个建筑的所有呈现形式。那怎么才能对“图纸”——基因进行编辑呢？CRISPR/Cas编辑系统被认为是最佳的一种工具。中国科学院深圳先进技术研究院合成生物学研究所、深圳合成生物学创新研究院戴磊课题组在ACS Synthetic Biology上发表最新成果，研究团队开发了针对人体肠道拟杆菌的CRI...
在电影《普罗米修斯》中，亿万富翁维兰德耗费巨资，不惜代价找到创造地球生命的“工程师”，只为寻求长生之钥，讽刺的是，他也因此而死。现实世界中，从古至今，人们也从未放弃对长寿长生的追寻。进入新世纪以来，随着人类基因组计划的完成，越来越多的研究开始聚焦如何延长寿命或逆转衰老，人类似乎也距离理解寿命的真谛越来越近。近日，Rejuvenation Research 期刊发表了一篇题为：Resul...
近年来，mRNA作为新型制药技术，短时间内在传染性疾病及肿瘤治疗领域取得了突破性进展。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到特定靶细胞并保护其免于降解是目前mRNA疗法的主要障碍之一。理想的递送载体必须是安全的、稳定的和器官特异性的。脂质纳米颗粒（LNP）是目前临床上最先进的mRNA递送载体。目前，所有正在研制或批准临床使用的新冠mRNA疫苗均采用LNP载体进行递送。LNP为mRN...
男性不育症，是一种多因素异质性疾病，大约影响了7%的男性。非阻塞性无精症（NOA）是最严重的男性生殖系统疾病之一，指睾丸组织本身没有制造精子的能力，大约有1%的育龄男性会患此疾病。2022年1月3日，中科院动物研究所高飞研究员、上海交通大学附属第一人民医院泌尿外科中心李铮教授等在 Signal Transduction and Targeted Therapy 期刊发表了题为：Ol...
2020 年诺贝尔化学奖授予 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna，因为他们开发了成簇规则间隔短回文重复序列/CRISPR 相关核酸酶 9 (CRISPR/Cas9) 基因编辑技术，为精确基因编辑提供了新工具。实际上，仅使用带有短 RNA 的复杂核酸酶蛋白作为位点特...
尽管存在针对小等位基因基因组编辑的技术，但目前科学家们仍然缺少强大的技术来对哺乳动物基因组中的大型DNA片段进行靶向性整合。近日，一篇发表在国际杂志Nature Communications上题为“Find and cut-and-transfer (FiCAT) mammalian genome engineering”的研究报告中，来自西班牙庞培法布拉大学等机构的科学家们通过研究开发了一种能查...
Molecular Cell在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）研究员陈玲玲研究组关于环形RNA的最新研究进展，论文题目为RNA circles with minimized immunogenicity as potent PKR inhibitors。通过对不同方式体外合成环形RNA的特性比较分析，该研究阐明了体外合成环形R...
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